標簽：  艾曲波帕 印度

免疫性血小板減少性紫癜(ITP)也稱特發(fā)性血小板減少性紫癜，其特點是外周血小板顯著減少伴骨髓巨核細胞發(fā)育成熟障礙，臨床上以廣泛皮膚黏膜及內臟出血為主要表現(xiàn)。

艾曲波帕是第一個口服治療ITP的藥物，為人類血小板生成素(thrombopoietin，TPO)的非肽類小分子受體激動劑，結合于骨髓核細胞上TPO受體(C—Mp1)的跨膜區(qū)，引起細胞質的酪氨酸激酶Janus2(JAK2)和酪氨酸激酶2(Tyk2)的活化，隨后引起信號傳導與轉錄活化因子5(STAT5)，MAPK，PI3K激酶磷酸化，誘導巨核細胞從骨髓祖細胞的增殖和分化，刺激血小板生成。

在一項觀察艾曲波帕的為期6個月的III期RAISE研究中，評價了艾曲波帕長期治療成人慢性特發(fā)性血小板減少性紫癜(ITP)的療效和安全性，該研究納入197例血小板計數(shù)<3×104·uL-1的患者(艾曲波帕I35例，安慰劑62例)，兩組病情相似：各有50%患者血小板計數(shù)1.5×104·uL-1，50%接受伴隨的ITP治療，35%為脾切除，>15%接受至少3個前期ITP治療。

Cheng等在第5O屆美國血液學會年會ASH公布的結果顯示：在治療1周后，艾l{fI波帕組血小板增長到3.6×104uL-1．，隨后的研究中從5.2×104·uL-1增到9.1×104·uL-1。存停止使用艾曲波帕2周后，中位血小板計數(shù)回到基線。存6個月的治療期間，接受艾曲波帕治療的患者達到血小板計數(shù)5 X 104·uL-1～4×10 uL-1。范圍的概率是安慰劑的8倍(OR I95%cI：8.2{ 4.32，15.38}；P<0.O01)。

治療期間艾曲波帕組(19%)比安慰劑組需要更少的救援療法(40%；P=0．001)。所有的不良反應發(fā)生率艾曲波帕組為87%，安慰劑組為92%，而且是輕中度。與安慰劑比，艾曲波帕組的患者各種級別的出血(WHO 1～4級；P<0．001)或者臨床上明顯出血(WHO2～4級；P<0．001)更少。艾曲波帕組比安慰劑組明顯減少了與皮質激素相關的不良反應(消化不良和外周性水腫)。

艾曲波帕除了對短期治療有效，長期治療也顯示顯著療效，耐受性也良好。

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