兒童再生障礙性貧血可以服用艾曲波帕嗎?
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艾曲波帕
印度
再生障礙性貧血(aplastic anemia,AA)是一組以骨髓有核細胞增生減低和外周兩系或三系(全血)血細胞減少為特征的骨髓衰竭性疾病,屬于骨髓造血衰竭(BMF)綜合征的一種。再生障礙性貧血也是兒童時期較嚴重一類血液疾病。
促血小板生成 素(Thrombopoietin,TPO)是巨核細胞增殖、分化、成 熟,以及血小板產(chǎn)生等過程中的特異性生理性調(diào)控 因子,作用于靶細胞而發(fā)揮生理效應(yīng) J,可敏感反 應(yīng)骨髓巨核細胞的增殖情況。TPO血液中的含量可 能隨血小板和巨核細胞數(shù)量的變化而變化,被認為 是診斷血小板減少的重要指標(biāo)。
艾曲波帕是一種口服血小板生成素受體激動劑(TPO-RA)。它可以刺激骨髓生成血小板,已經(jīng)獲得FDA批準用于治療對免疫抑制療法響應(yīng)不良的SAA患者,并且可以用于治療對其它療法響應(yīng)不良的慢性免疫性血小板減少癥(ITP)患者,和由于慢性丙型肝炎病毒感染而血小板減少的患者。
那么兒童再生障礙性貧血可以服用艾曲波帕嗎?
目前,艾曲波帕在美國FDA已批準用于難治性重型AA的治療,近幾年艾曲波帕聯(lián)合IST在初治的SAA患者中也取得了良好療效,但在中國僅批準用于12歲以上的患者。
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