治療再生障礙性貧血的新星——艾曲波帕

發(fā)表于:2020-06-05

標(biāo)簽:  艾曲波帕 印度

再生障礙性貧血(SAA)是指由化學(xué)、物理、生物因素或不明原因引起的骨髓造血功能衰竭,以骨髓造血細(xì)胞增生減低和外周血全血細(xì)胞減少為特征,骨髓無(wú)異常細(xì)胞浸潤(rùn)和網(wǎng)狀纖維增多,臨床以貧血、出血和感染為主要表現(xiàn)。再障雖不是一種惡性疾病,但仍是一種較難治愈的血液系統(tǒng)疾病。重度的白細(xì)胞減少、血小板減低可以導(dǎo)致嚴(yán)重感染或出血,危及患者生命。


艾曲波帕是一種口服促血小板生成素受體激動(dòng)劑,既往用于治療難治性ITP,在2018年獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)用于治療對(duì)IST反應(yīng)差的SAA患者,現(xiàn)將艾曲波帕在SAA治療中的應(yīng)用最新研究進(jìn)展綜述如下。


在艾曲波帕的應(yīng)用中發(fā)現(xiàn)。多系血細(xì)胞計(jì)數(shù)恢復(fù)、骨髓細(xì)胞數(shù)量增加和CD34++骨髓細(xì)胞數(shù)量增加,確實(shí)表明了艾曲波帕的有效性。內(nèi)源性TPO水平很高似乎不會(huì)阻礙患者的恢復(fù),這不同于促紅細(xì)胞生成素的應(yīng)用,因此,艾曲波帕可能通過(guò)其他機(jī)制在SAA治療中發(fā)揮作用。


艾曲波帕可能通過(guò)增加調(diào)節(jié)性T細(xì)胞和B細(xì)胞、分泌轉(zhuǎn)化生長(zhǎng)因子-β(TGF-β)、阻礙樹突狀細(xì)胞分化以及減少IFN-γ和TNF-α的釋放,促進(jìn)建立一個(gè)更為兼容的環(huán)境,以直接或間接地改善這些異常。這些作用主要是在免疫性血小板減少癥中進(jìn)行描述的,盡管在SAA中也可能發(fā)生類似的作用。此外,血小板本身可能具有免疫調(diào)節(jié)能力,有助于再生障礙性貧血(AA)的免疫控制和全血細(xì)胞計(jì)數(shù)的恢復(fù)。兒科ITP和AA的報(bào)告顯示,隨著艾曲波帕的持續(xù)使用,鐵蛋白水平逐漸下降。


因此,艾曲波帕改善AA骨髓功能的機(jī)制很可能是多因素的,目前仍未明朗,目前多項(xiàng)報(bào)告和臨床方案正在研究這種可能性。


綜上所述?艾曲波帕能夠補(bǔ)充和完善SAA的治療手段,艾曲波帕目前已被批準(zhǔn)作為單一藥物治療對(duì)初始免疫抑制反應(yīng)不佳的患者。


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