標(biāo)簽：  米哚妥林

有這樣一種罕見疾病，一般情況下，臨床表現(xiàn)主要是瘙癢，患者面部發(fā)紅，胃酸分泌過多，胃脹胃痛，消化不良等現(xiàn)象。臨床診斷主要是根據(jù)患者的皮膚和血液檢查以及骨髓組織活檢判斷，這就是肥大細(xì)胞增多癥，如今正是得益于醫(yī)療水平的不斷發(fā)展和進(jìn)步，此類疾病已經(jīng)有藥物上市供患者選擇，其中就包括了米哚妥林這個(gè)藥物。

米哚妥林是一種口服多激酶抑制劑，可用于急性髓系白血病、系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥等疾病的治療。有研究顯示，米哚妥林能抑制器質(zhì)性病變和肥大細(xì)胞的浸潤性增生，幫助患者延長30個(gè)月左右的生命。目前，一盒規(guī)格為25mg*28粒的米哚妥林價(jià)格在8424.24 美元。

另外，還有一項(xiàng)發(fā)表在《NEJM》上的開放性研究就評(píng)估了米哚妥林治的療效。該項(xiàng)研究納入了89例肥大細(xì)胞增多癥相關(guān)的器官損傷患者被納入主要療效人群：16例患者襲性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥，57例有血液腫瘤相關(guān)的全身肥大細(xì)胞增多癥，16例患有嗜鹼細(xì)胞性白血病。主要結(jié)局是最佳總體響應(yīng)率。

研究結(jié)果顯示，總體響應(yīng)率為60%；其中45%的患者達(dá)到了一個(gè)主要響應(yīng)，被定義為至少一個(gè)肥大相關(guān)性器官損害完全消退。晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥、KIT突變狀態(tài)或先前治療暴露各個(gè)亞組患者的響應(yīng)率相似。

骨髓中肥大細(xì)胞負(fù)荷和血清類胰蛋白酶水平的中位最佳百分比變化分別為?59%和?58%。中位總生存期為28.7個(gè)月，中位無進(jìn)展生存期為14.1個(gè)月。另外，在16名肥大細(xì)胞白血病患者中，中位總生存期為9.4個(gè)月（95% CI， 7.5 - 未確定）。

這個(gè)研究結(jié)果告訴我們，在該項(xiàng)開放性研究中，米哚妥林表現(xiàn)出晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥的治療活性，包括高度致命的變異體肥大細(xì)胞白血病。