艾曲波帕/艾曲泊帕有效率高嗎?
雖然只有5%的ITP患者出現(xiàn)嚴重出血,但在診斷后5年內(nèi)因出血而導(dǎo)致入院者約占15%。不管是否有出血問題,ITP患者生活質(zhì)量均下降。目前的治療目標(biāo)是積極止血并減少將來出血的風(fēng)險。
艾曲波帕可能通過增加調(diào)節(jié)性T細胞和B細胞、分泌轉(zhuǎn)化生長因子-β(TGF-β)、阻礙樹突狀細胞分化以及減少IFN-γ和TNF-α的釋放,促進建立一個更為兼容的環(huán)境,以直接或間接地改善這些異常。這些作用主要是在免疫性血小板減少癥中進行描述的,盡管在SAA中也可能發(fā)生類似的作用,此外,血小板本身可能具有免疫調(diào)節(jié)能力,有助于再生障礙性貧血(AA)的免疫控制和全血細胞計數(shù)的恢復(fù),兒科ITP和AA的報告顯示,隨著艾曲波帕的持續(xù)使用,鐵蛋白水平逐漸下降。
有研究報告(NIH)顯示,在標(biāo)準免疫抑制治療開始時同時使用艾曲波帕(Promacta)治療6個月后,58%的初始治療嚴重再生障礙性貧血(SAA)的患者達到了完全緩解。
2015年FDA批準了艾曲波帕用于兒童慢性ITP的治療,有效率約為~80%,同時可以改善ITP出血事件減少和提高生活質(zhì)量。臨床試驗(EXTEND)顯示,艾曲博帕有效率為74%-94%,>80%的患者血小板計數(shù)可以>5萬,長期的有效率仍在隨訪中??梢杂行嵘“逵嫈?shù)(RR 3.42)和降低出血風(fēng)險(RR 0.74)。
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