標(biāo)簽：  維奈托克

急性髓系白血病（AML）是髓系造血干細(xì)胞惡性疾病。臨床表現(xiàn)為貧血、出血、感染和髓外組織器官浸潤(rùn)為主要表現(xiàn)。AML多數(shù)病例病情急重，預(yù)后兇險(xiǎn)，如不及時(shí)治療?？晌＜吧?。我國(guó)急性白血病比慢性白血病多見(jiàn)，其中急性髓系白血病最多（1.62/10萬(wàn)）。

老年AML患者占全部AML的70%左右。由于老年患者體力狀態(tài)差，合并癥多，無(wú)法耐受強(qiáng)化療且治療過(guò)程中早期死亡率高，因此老年AML患者預(yù)后明顯較年輕患者差。

AML的治療方案應(yīng)該根據(jù)分型、分期及患者自身狀況進(jìn)行個(gè)體化化療，需要加強(qiáng)支持治療，防止感染和出血。適宜患者可以進(jìn)行造血干細(xì)胞移植。目前，已經(jīng)有多種口服靶向藥物（如維奈托克）用于AML患者的治療，對(duì)于年輕患者，大多與常規(guī)化療方案聯(lián)合。對(duì)于老年患者，可聯(lián)合地西他濱、阿扎胞苷或單藥治療。

維奈托克是BCL-2抑制劑，維奈托克通過(guò)選擇性抑制BCL-2蛋白來(lái)恢復(fù)腫瘤細(xì)胞程序性死亡機(jī)制（細(xì)胞凋亡），從而殺死腫瘤，市場(chǎng)上的維奈托克售價(jià)在7200元左右。

BCL-2是最早發(fā)現(xiàn)的細(xì)胞抗凋亡蛋白Bcl-2家族的一員，Bcl-2家族蛋白通過(guò)與促凋亡蛋白BIM、BAD等形成二聚體以及自身二聚，在細(xì)胞凋亡的調(diào)控中發(fā)揮重要作用，是大多數(shù)血液腫瘤的主導(dǎo)致癌基因。

M15-656的III期研究評(píng)估了維奈托克+阿扎胞苷（AZA）vs安慰劑+AZA對(duì)初治年齡＞75歲或不能耐受標(biāo)準(zhǔn)誘導(dǎo)化療AML患者的療效與安全性。研究結(jié)果顯示，維奈托克組中位OS較安慰劑組延長(zhǎng)5.1個(gè)月 (14.7 vs 9.6 個(gè)月)，完全緩解率（CR）顯著高于安慰劑組，CR或部分血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解率（CRh）顯著高于安慰劑組。

目前它已在全球50多個(gè)國(guó)家/地區(qū)上市，被美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于治療成人慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)、小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)、成人急性髓系白血病(AML)。在國(guó)內(nèi)，維奈托克獲批的適應(yīng)癥是急性髓系白血病。