標簽：  泊馬度胺

說到血液腫瘤，大家往往會想到白血病和淋巴瘤，然而對血液系統(tǒng)其他腫瘤卻“鮮有耳聞”。多發(fā)性骨髓瘤就是其中一種，聽起來陌生，卻位居血液系統(tǒng)惡性腫瘤發(fā)病率的第二位，發(fā)病率1-2/10萬，男女比例1.6：1。好發(fā)于老年人，年齡多在65-70歲，但目前有年輕化趨勢。

多發(fā)性骨髓瘤因為起病多緩慢（早期癥狀不明顯），后期臨床表現(xiàn)多樣（如貧血、骨痛、腎功能不全、感染、出血、神經(jīng)癥狀、高鈣血癥、局部包塊、淀粉樣變等表現(xiàn)），所以導致誤診、延遲診斷，嚴重影響預后，甚至導致不可挽救的后果。

有研究超過50%多發(fā)性骨髓瘤容易被誤診（如誤診骨質疏松、骨折、慢性腎炎/腎功衰竭、慢性貧血、慢性阻塞性肺疾病伴反復肺部感染、其他惡性實體腫瘤、周圍神經(jīng)炎、心力衰竭等其他內外科疾?。?/p>

該病研發(fā)藥物層出不窮，目前主流藥物泊馬度胺治療使骨髓瘤完全緩解率提高到70%，確診患者不必“談癌色變”，相信未來更多新治療靶點藥物開發(fā)，多發(fā)性骨髓瘤最終將有望變成“可治愈慢性疾病”。

泊馬度胺是一種具有抗腫瘤活性的免疫調節(jié)劑，它能抑制造血腫瘤細胞的增殖，并調節(jié)多種細胞因子的產(chǎn)生，并且可以增強T細胞和自然殺手（NK）細胞介導免疫，并抑制單核細胞的促炎細胞因子的產(chǎn)生，泊馬度胺的價格在1200元左右。

一項大型研究旨在評估泊馬度胺聯(lián)合低劑量地塞米松治療多發(fā)性骨髓瘤患者的安全性和有效性。該項STRATUS研究納入了先前經(jīng)硼替佐米和來那度胺治療失敗和先前接受足夠蒽環(huán)類藥物治療的患者。研究方法是：第1-21天，給予泊馬度胺4 mg；第1，8，15和22天，給予低劑量地塞米松40mg（年齡>75歲的患者，20 mg），治療至患者疾病進展或不可耐受的毒性反應。試驗中患者接受泊馬度胺ORR為32.6%，中位DOR為7.4個月。中位PFS和OS分別為4.6個月和11.9個月。