美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)了達(dá)沙替尼在首次診斷時(shí)治療罕見血液癌癥的新跡象。稱為費(fèi)城染色體陽性慢性骨髓性白血?。≒h + CP-CML）的癌癥是與遺傳異常相關(guān)的緩慢進(jìn)展的血液和骨髓疾病。

達(dá)沙替尼是一種口服激酶抑制劑，可以抑制負(fù)責(zé)癌細(xì)胞生長的某些蛋白質(zhì)的活性。該作用允許骨髓開始繁殖正常的紅細(xì)胞和白細(xì)胞。2006年6月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)達(dá)沙替尼加速批準(zhǔn)CP-CML患有耐藥性疾病或不耐受以前治療的成人，包括伊馬替尼（伊馬替尼）。該機(jī)構(gòu)于2009年5月將達(dá)沙替尼轉(zhuǎn)為定期批準(zhǔn)，經(jīng)過24個(gè)月的臨床研究后續(xù)數(shù)據(jù)證實(shí)了治療的安全性和有效性。

FDA藥物評(píng)估與研究中心腫瘤藥物處處長Richard Pazdur博士說：這些藥物大大改變了CML患者的生活。其他CML研究的結(jié)果繼續(xù)表明了在疾病早期階段研究癌癥藥物的重要性。在CML中，太多的血液干細(xì)胞發(fā)育成稱為粒細(xì)胞的白細(xì)胞。這些粒細(xì)胞異常，不會(huì)成為健康的白細(xì)胞。這些細(xì)胞可以積聚在血液和骨髓中，因此對(duì)于健康的白細(xì)胞，紅細(xì)胞和血小板的空間較小。發(fā)生這種情況時(shí)，可能會(huì)發(fā)生感染，貧血或意外的出血。CP-CML患者的一項(xiàng)開放標(biāo)簽隨機(jī)臨床試驗(yàn)評(píng)估了達(dá)沙替尼的安全性和有效性。該試驗(yàn)測量了完整的細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)（CCyR）和細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)（MCyR），基于基因的指標(biāo)，惡性細(xì)胞對(duì)治療反應(yīng)如何。 達(dá)沙替尼最常報(bào)道的副作用包括減少骨髓活動(dòng)，導(dǎo)致更少的紅細(xì)胞和白細(xì)胞和血小板（骨髓抑制），液體滯留，腹瀉，頭痛，肌肉骨骼疼痛和皮疹。