多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種由骨髓漿細(xì)胞病變引發(fā)的惡性血液腫瘤，目前仍無(wú)法治愈，且容易復(fù)發(fā)。近年來(lái)，隨著多發(fā)性骨髓瘤新藥的出現(xiàn)，MM的治療手段也在不斷進(jìn)步，患者的緩解率和生存期有了顯著的提高和延長(zhǎng)。

多發(fā)性骨髓瘤是血液系統(tǒng)的常見(jiàn)惡性腫瘤，約占血液系統(tǒng)惡性腫瘤的10%。該病多發(fā)于老年人，導(dǎo)致骨質(zhì)破壞、高鈣血癥、貧血、感染、腎衰竭和神經(jīng)系統(tǒng)癥狀，威脅患者的生命。據(jù)最新數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，中國(guó)MM發(fā)病率為1.6/10萬(wàn)，而且呈逐年增高狀態(tài)，發(fā)病年齡呈年輕化趨勢(shì)。

多發(fā)性骨髓瘤仍然是一個(gè)不可治愈性疾病，多數(shù)患者經(jīng)歷了緩解、復(fù)發(fā)、再緩解的過(guò)程，變成復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/RMM)。復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的治療也是國(guó)內(nèi)外學(xué)者面臨的重大挑戰(zhàn)之一。

泊馬度胺是一種沙利度胺的類似物，具有抗腫瘤活性，是新一代的免疫調(diào)節(jié)劑。泊馬度胺于2013年2月8日被美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)用于至少經(jīng)過(guò)兩種治療無(wú)效（包括來(lái)那度胺和硼替佐米）和最后一次治療后60天內(nèi)病情惡化的多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者。泊馬度胺多少錢一瓶呢？目前泊馬渡胺的價(jià)格是16000美金，折合成人民幣，吃泊馬度胺一個(gè)月需要10w左右。

泊馬度胺對(duì)中晚期的多發(fā)性骨髓瘤患者能起到抑制作用，在泊馬度胺與地塞米松聯(lián)合治療的患者中應(yīng)答持續(xù)時(shí)間中位數(shù)7.4個(gè)月。泊馬度胺的安全性和有效性在一項(xiàng)有221名復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者參與的臨床試驗(yàn)中進(jìn)行了評(píng)估。

該試驗(yàn)的目的是觀察經(jīng)治療后癌癥完全或部分消失的患者數(shù)（客觀應(yīng)答率，或ORR）。患者被隨機(jī)分配接受單獨(dú)泊馬度胺或泊馬度胺加低劑量皮質(zhì)類固醇地塞米松。結(jié)果顯示：接受泊馬度胺單一治療的患者7.4％達(dá)到ORR。泊馬度胺加低劑量地塞米松治療的患者中有29.2％顯示ORR，應(yīng)答持續(xù)時(shí)間中位數(shù)7.4個(gè)月。