艾曲波帕是一種口服的小分子非肽類TPO受體激動(dòng)劑，其可結(jié)合內(nèi)生TPO結(jié)合位點(diǎn)遠(yuǎn)端的TPO受體跨膜結(jié)構(gòu)域，從而誘導(dǎo)TPO受體二聚化，直接活化信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)。由于艾曲波帕具有獨(dú)立的結(jié)合位點(diǎn)，不與TPO競(jìng)爭(zhēng)TPO受體，反而會(huì)增加TPO的效應(yīng)。體外研究顯示，艾曲波帕可通過(guò)JAK2、STAT信號(hào)通路刺激TPO依賴的細(xì)胞系的生長(zhǎng)，同時(shí)刺激人CD34細(xì)胞向巨核細(xì)胞分化成熟，產(chǎn)生血小板。

這項(xiàng)名為EXTEND的臨床試驗(yàn)招募了302名患有慢性/持續(xù)性ITP的患者（確診時(shí)間大于等于6個(gè)月），目的是評(píng)估艾曲波帕長(zhǎng)期治療的安全性和有效性。研究結(jié)果表明，在接受艾曲波帕治療的兩周內(nèi)，患者的中位血小板計(jì)數(shù)升高至≥50×10E9/L，同時(shí)中位血小板計(jì)數(shù)>50×10E9/L可以維持4年以上?！　?/p>

在一個(gè)國(guó)際隨機(jī)雙盲安慰劑對(duì)照研究中，納入118例成年慢性ITP患者，將這些患者隨機(jī)分為4組，每日分別口服艾曲波帕3O，50，75mg或者安慰劑，當(dāng)血小板超過(guò)2X105·uL-1時(shí)停藥。

結(jié)果顯示：在d8，接受艾曲波帕50或75mg的治療者分別有44%和62%的患者血小板計(jì)數(shù)>5X104·uL-1。d15，接受艾曲波帕50或75mg的治療者分別有88%和81%出現(xiàn)緩解，而且中位血小板計(jì)數(shù)接近正常范圍(1．5×105～4X105·uL-1)，同時(shí)這兩組的出JffL比例在治療期間也減少。在d43，接受75，50，30mg患者分別有81%的(21/26，P<0．001)，70%(19/27，P<0．001)和28%的患者(8/29)達(dá)到主要研究終點(diǎn)，而安慰劑組只有11%(3/27)患者。血小板計(jì)數(shù)增長(zhǎng)超過(guò)2×105·uL-1的患者分別50%(13/26)，37%(10/27)，14%(4/29)，安慰劑組4%(1/27)。中位血小板計(jì)數(shù)分別為1．83X105·uL-1～1.28×105·uL-1及2.6X 104·uL-1，而安慰劑組為1.6×104·uL-1。

一項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)顯示，艾曲波帕治療遠(yuǎn)周后治療組反應(yīng)率達(dá)70%。與其他TPO受體激動(dòng)劑相比較，艾曲波帕具有高反應(yīng)率、高耐受性、低不良反應(yīng)率的優(yōu)勢(shì)。

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