說(shuō)起白血病，大家應(yīng)該都并不陌生。它的江湖大名叫“血癌”，是一種惡性程度極高的血液病。急性髓系白血病（Acutemyeloid leukemia，AML）是髓系造血干/祖細(xì)胞惡性疾病。當(dāng)我們體內(nèi)骨髓和外周血中的原始髓系細(xì)胞開(kāi)始不聽(tīng)指揮異常生長(zhǎng)增殖的時(shí)候，身體就會(huì)出現(xiàn)貧血、出血、代謝異常等反應(yīng)。

急性骨髓性白血病是一種相對(duì)罕見(jiàn)的血液惡性腫瘤，它可能是原發(fā)性的，或由其他血液疾病演變而成，也可以是因?yàn)槲鼰煛⒎派浔┞?、致癌化學(xué)藥物暴露誘發(fā)。由于腫瘤生長(zhǎng)迅速，大多數(shù)急性骨髓性白血病患者在被確診后只能存活不到五年。

米哚妥林是口服小分子多靶點(diǎn)抑制劑，2017年4月28日，F(xiàn)DA 批準(zhǔn) 米哚妥林與化療療法聯(lián)合用于治療新確診的FLT3突變急性髓系白血病成年患者（AML），并用于治療晚期全身肥大細(xì)胞增多癥（SM），其包括侵襲性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（ASM），伴有血液腫瘤的系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（SM-AHN）和肥大細(xì)胞白血?。∕CL）。

美國(guó)食品藥品管理局(FDA)于2016年2月19日授予米哚妥林與其他化學(xué)治療(化療)藥聯(lián)用,治療新診斷為FLT3基因突變的急性髓系白血病(AML)成年患者突破性治療藥的地位,并給予快速通道審評(píng)的待遇。2017年4月28日，米哚妥林獲得FDA批準(zhǔn)上市。此外,同時(shí)獲批可用于治療成人侵襲性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥(ASM),伴有血液腫瘤的系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥(SM-AHN)和肥大細(xì)胞白血病(MCL)等適應(yīng)癥。那么，米哚妥林在中國(guó)上市了嗎？多少錢(qián)一盒呢？

盡管米哚妥林在國(guó)外已上市多年，并為諸多患者的治療提供了極大的幫助。但是令人遺憾的是，該藥至今還未獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的批準(zhǔn)在國(guó)內(nèi)正式上市，故患者想要采用此藥進(jìn)行治療，當(dāng)前只能通過(guò)其他方法獲取所需的米哚妥林了。目前唯一臨床激酶靶向治療藥物米哚妥林，單個(gè)患者在美國(guó)的用藥費(fèi)用折合人民幣高達(dá)每月10萬(wàn)元，令不少患者難以承受。