隨著血液系統(tǒng)疾病治療手段的不斷豐富，目前已出現(xiàn)多種新藥如蛋白酶體抑制劑、靶向治療藥物、免疫調(diào)節(jié)劑等。

來(lái)那度胺是新一代免疫調(diào)節(jié)劑，是沙利度胺的衍生物。因其具有更強(qiáng)的血管生成抑制和免疫調(diào)節(jié)作用，加之幾乎無(wú)神經(jīng)毒和致畸性等優(yōu)點(diǎn)，目前廣泛用于血液系統(tǒng)疾病的治療。

１多發(fā)性骨髓瘤（MM）：包括冒煙型多發(fā)性骨髓瘤（sMM）、初診初治MM、復(fù)發(fā)／難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）、移植后的維持治療。

Attal等一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照Ⅲ期試驗(yàn)顯示：小于65歲MM患者移植后接受那度胺維持治療；維持組PFS（41.00個(gè)月）顯著高于安慰劑組（23.00個(gè)月）；這種受益見(jiàn)于所有亞組，包括β2微球蛋白水平、細(xì)胞遺傳學(xué)方面及移植后的應(yīng)答。中位隨訪45.00個(gè)月，4年生存率超過(guò)70%，中位無(wú)事件生存率來(lái)那度胺組顯著提升。2組的3～4級(jí)外周神經(jīng)病變相似；第二原發(fā)腫瘤的發(fā)病率在來(lái)那度胺組為每年3.1／100，安慰劑為每年1.2/100。

２淋巴瘤：包括套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）、彌漫大Ｂ細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）、骨髓增生異常綜合征（MDS）、復(fù)發(fā)慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）。

淋巴瘤是血液系統(tǒng)常見(jiàn)惡性腫瘤，來(lái)那度胺可以調(diào)節(jié)某些免疫細(xì)胞和某些因子水平；研究證實(shí)長(zhǎng)期使用來(lái)那度胺治療復(fù)發(fā)難治性霍奇金淋巴瘤（HL）能夠得到較好效果，NHL－002／NHL－003試驗(yàn)證實(shí)，來(lái)那度胺在復(fù)發(fā)難治的非霍奇金淋巴瘤（NHL）中也有顯著療效。

目前，多個(gè)臨床研究證明來(lái)那度胺具有高效的抗腫瘤效應(yīng)及免疫調(diào)節(jié)作用，使用中不良反應(yīng)小，可以與其他免疫抑制劑和（或）抗腫瘤藥物聯(lián)合應(yīng)用；該藥為ＭＭ、淋巴瘤、ＭＤＳ及白血病的治療開(kāi)辟了新領(lǐng)域，將可能使更多患者受益。

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