標(biāo)簽：  米哚妥林

急性髓性白血病屬于急性白血病的一種。白血病是起源于造血干細(xì)胞的惡性克隆性疾病，受累細(xì)胞（白血病細(xì)胞）出現(xiàn)增殖失控、分化障礙、凋亡受阻，大量蓄積于骨髓和其他造血組織，從而抑制骨髓正常造血功能并浸潤(rùn)淋巴結(jié)、肝、脾等組織器官。根據(jù)主要受累的細(xì)胞系列可將急性白血病分為急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）和急性髓系白血病（AML）。AML在美國(guó)的發(fā)病率約為約5/10萬(wàn)，我國(guó)發(fā)病率較低，約為1.62/10萬(wàn)人。

AML是治療研究進(jìn)展最緩慢的血液腫瘤之一，約30年沒(méi)有新藥出現(xiàn)，2017年迎來(lái)了AML藥物上市的大爆發(fā)，自2017年起至今FDA連續(xù)批準(zhǔn)了7款A(yù)ML藥物，其中包括米哚妥林。

米哚妥林是一種多靶點(diǎn)酪氨酸酶抑制劑，對(duì)FLT-3、PDGFR等多個(gè)靶點(diǎn)均有抑制作用，于2017年4月28日被美國(guó)FDA批準(zhǔn)聯(lián)合阿糖胞苷和柔紅霉素用于新診斷的FLT3突變陽(yáng)性的AML患者。這是首個(gè)針對(duì)AML中FLT-3突變?nèi)巳旱陌邢蛩帲撆鷾?zhǔn)基于一項(xiàng)名為RATIFY的III期臨床實(shí)驗(yàn)。在這項(xiàng)含717名既往未接受任何治療FLT3+AML初診患者的試驗(yàn)中，相較于只接受化療的對(duì)照組， Rydapt聯(lián)合化療組對(duì)總體生存期有明顯改善，死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了23%，且無(wú)事件生存期延長(zhǎng)了5.2個(gè)月（8.2 vs 3.0）。

臨床數(shù)據(jù)顯示，F(xiàn)LT3突變的急性髓性白血病患者在接受米哚妥林（Rydapt）和標(biāo)準(zhǔn)化療聯(lián)用時(shí)整體生存期提高了23%，也正是基于此試驗(yàn)，米哚妥林獲得FDA突破性藥物療法認(rèn)定，2017年4月在美國(guó)上市。

那么很多患者會(huì)問(wèn)米哚妥林上市了嗎？?jī)r(jià)格是多少？米哚妥林價(jià)格為8424.24 美元，而規(guī)格是25mg*56膠囊/盒，按照推薦劑量來(lái)說(shuō)，患者一個(gè)月就需要購(gòu)買2盒，一個(gè)月的開(kāi)銷可想而知是不菲的。

在IB期研究中，米哚妥林聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)化療的結(jié)果非常有效，誘導(dǎo)治療后初治急性髓性白血病（AML）患者的反應(yīng)率和生存率均比較高。米哚妥林是一種廣譜激酶抑制劑，能夠抑制FLT3與KIT等在細(xì)胞生長(zhǎng)過(guò)程中的多種關(guān)鍵酶，從而干擾癌細(xì)胞的生長(zhǎng)增殖。