使用阿伐曲泊帕轉(zhuǎn)換治療肝腎功能異常的重型再障效果怎么樣？
春秋不做夢(mèng)
Lv.3
重型再生障礙性貧血（SAA）是一種骨髓衰竭綜合征，其特征是骨髓增生低下和造血干細(xì)胞缺乏。一線非移植治療方案為強(qiáng)化免疫治療（IST），其中艾曲泊帕（TPO受體激動(dòng)劑）聯(lián)合IST對(duì)難治及初發(fā)SAA均有良好療效。然而，艾曲泊帕的代謝需要尿苷二磷酸葡萄糖醛酸轉(zhuǎn)移酶1A1（UGT1A1）和UGT1A3參與，可能導(dǎo)致肝功能受損。在其慢性肝病研究中，肝功能失代償?shù)谋壤哂诎参縿┙M。同為T(mén)PO受體激動(dòng)劑的阿伐曲泊帕，其經(jīng)CYP2C9和CYP3A4代謝，無(wú)明顯肝毒性，目前用于慢性肝病合并血小板減少患者行擇期侵入性操作。
本研究探討了8例SAA患者接受IST聯(lián)合艾曲泊帕治療后出現(xiàn)肝腎功能異常的情況。這些患者在接受阿伐曲泊帕治療時(shí)，起始及維持劑量均為20mg/d。結(jié)果顯示，7例患者至少獲得一種血液學(xué)應(yīng)答，而另一例患者未達(dá)到4個(gè)月隨訪評(píng)估時(shí)間。中位起效時(shí)間為68.5天（28~107天）。此外，接受阿伐曲泊帕治療的患者，ANC、Hb及PLT均較基線水平增高，血液制品脫離輸注或間隔期增長(zhǎng)。其中1例患者在使用艾曲泊帕治療達(dá)到完全緩解（CR）后，出現(xiàn)肝損傷，換用阿伐曲泊帕治療后仍維持CR，肝功能指標(biāo)恢復(fù)正常。
初步結(jié)果顯示，阿伐曲泊帕治療對(duì)IST聯(lián)合艾曲泊帕治療不耐受的患者有效且耐受性良好。值得期待的是，擴(kuò)展樣本及延長(zhǎng)治療時(shí)間的探索將進(jìn)一步證實(shí)其療效。
