促血小板生成藥物在再生障礙性貧血（AA）治療中都有哪些應(yīng)用？效果如何？
夏風(fēng)不燥
Lv.2
再生障礙性貧血(AA)是一種造血系統(tǒng)疾病，主要特征是造血干細(xì)胞數(shù)量減少，導(dǎo)致紅細(xì)胞、白細(xì)胞和血小板數(shù)量不足。促血小板生成藥物在AA的治療中發(fā)揮重要作用，包括抗胸腺/淋巴細(xì)胞球蛋白(ATG/ALG)、環(huán)孢素A(cyclosporinA,CsA)及其他免疫抑制療法、造血干細(xì)胞移植(Stem cell transplantation)、促造血治療(Hematopoietic therapy)和免疫抑制治療(IST)。
TPO-RA是一種新型的促血小板生成藥物，已被證明對(duì)重型AA患者有效。該研究總共納入43例難治性艾曲泊帕治療AA的患者，在治療第3~4個(gè)月時(shí)患者應(yīng)答率為17/43 (40%)。在所有應(yīng)答患者中，5例患者血小板計(jì)數(shù)穩(wěn)定并接近正常，中位治療時(shí)間為28.5個(gè)月。所有患者血細(xì)胞計(jì)數(shù)均保持穩(wěn)定的中位治療時(shí)間為13個(gè)月。TPO-RA治療可恢復(fù)部分重型AA患者骨髓造血功能。
TPO-RA的作用機(jī)制是通過(guò)與巨核細(xì)胞膜上的TPO受體結(jié)合，促進(jìn)血小板生成素的產(chǎn)生，從而增加血小板數(shù)量。此外，TPO-RA還可以調(diào)節(jié)其他造血細(xì)胞的數(shù)量和功能，如紅系和粒單系祖細(xì)胞的增殖。TPO-RA與其他促血小板生成藥物相比具有較高的安全性和耐受性，且不會(huì)引起嚴(yán)重的毒副作用。
國(guó)內(nèi)外指南對(duì)于SAA的治療建議包括應(yīng)用TPO-RA藥物進(jìn)入AA一線治療。英國(guó)血液病學(xué)學(xué)會(huì)(BSH)推薦老年人重型AA可選用TPO-RA治療。最新TPO-RA藥物阿伐曲泊帕將會(huì)是AA的有效治療藥物。
