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再生障礙性貧血的病因很難確定，多數(shù)患者無法明確病因。部分患者的再障可能與毒素、病毒、自身免疫性疾病、胸腺瘤和妊娠等相關(guān)。醫(yī)源性損害如輻射和細(xì)胞毒藥物也是原因之一。不論何種原因，如果患者骨髓衰竭已經(jīng)發(fā)生，病因祛除后造血也很難恢復(fù)，及時(shí)挽救造血仍然是最重要的治療。

再生障礙性貧血的發(fā)生是由于造血損傷過度和造血代償不足引起。外源因素和內(nèi)在缺陷都可能引發(fā)免疫攻擊或直接毒性，從而對造血過程產(chǎn)生損傷。同時(shí)，外源因素和內(nèi)在因素也可以對造血細(xì)胞、造血環(huán)境及造血因子等造血的不同環(huán)節(jié)產(chǎn)生影響。

目前認(rèn)為多種原因引起再障的主要機(jī)制是T細(xì)胞免疫紊亂、釋放細(xì)胞因子從而破壞造血細(xì)胞。因此，大部分患者使用T細(xì)胞毒性藥物可有不同程度的治療反應(yīng)。當(dāng)然，再障的免疫紊亂可能還有其他因素有關(guān)，如體液免疫異常、造血微環(huán)境異常、其他免疫調(diào)節(jié)細(xì)胞功能紊亂等。