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世界帕金森日:“顫抖”何時(shí)歸于平靜?

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帕金森≠老年癡呆

老年癡呆-是指器質(zhì)性腦損傷引起的不可逆的智能缺失和社會(huì )適應能力降低。而帕金森病是一種中老年神經(jīng)系統退行性疾病,表現為運動(dòng)癥狀如靜止性震顫、運動(dòng)遲緩、肌強直和姿勢步態(tài)障礙等,非運動(dòng)癥狀如抑郁、便秘和睡眠障礙等。兩有本質(zhì)的區別,表現形式也不同。

帕金森近年來(lái)呈高發(fā)趨勢,預計到2030年我國將有1500萬(wàn)帕金森患者,帕金森已經(jīng)成為危害中老年人健康的"第三殺手",但目前尚無(wú)有效手段可以治愈帕金森。

今天是世界帕金森日,讓我們來(lái)聊一聊帕金森治療的最新進(jìn)展!

(Ⅰ) 帕金森藥物Nuplazid有望獲批
帕金森藥物Nuplazid由著(zhù)名的Acadia藥業(yè)研發(fā)而來(lái),FDA在2014年9月授予Nuplazid突破性藥物資格,希望能夠加快審批該藥物,用于治療和緩解帕金森患者的妄想、幻覺(jué)等精神癥狀。盡管帕金森藥物Nuplazid的爭議一直不斷,但專(zhuān)家組人認為Nuplazid雖然治療效果有限,仍具有一定的治療效果,值得在臨床上推廣。

Nuplazid是高選擇性的5- 羥色胺 2A 型受體(5-HT2A)反向激動(dòng)劑,由于其高選擇性作用于相應受體,因此抗精神疾病副作用相對較少,沒(méi)有不自主運動(dòng)副作用。Acadia還在致力于將Nuplazid用于阿茲海默癥相關(guān)的精神癥狀和精神分裂癥。Nuplazid的應用前景十分可觀(guān)。
雖然Acadia藥業(yè)多次宣布將推遲Nuplazid的上市時(shí)間,但上市似乎只是時(shí)間的問(wèn)題。

(Ⅱ)包裹細胞療法

重組的膠質(zhì)細胞源性神經(jīng)營(yíng)養因子(GDNF)是一種神經(jīng)再生性生長(cháng)因子,臨床研究發(fā)現,將GDNF直接、持續遞送至病變細胞時(shí),它能夠促進(jìn)軸突生長(cháng),保護多巴胺能神經(jīng)元,具有治療帕金森疾病的潛在價(jià)值。

最近,日本藥業(yè)巨頭Takeda與NsGene公司簽署了一項研究協(xié)議,共同開(kāi)發(fā)包裹細胞療法,致力于將GDNF遞送至大腦患病區域,達到疾病治療的目的。NsGene公司是一家私人持有的臨床階段的生物技術(shù)公司,由日本藥業(yè)巨頭Takeda進(jìn)行注資,專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)包裹細胞治療平臺,值得慶幸的是,該公司已成功將其技術(shù)應用于相關(guān)臨床研究,用于阿爾茨海默氏癥的潛在治療。

(Ⅲ)Neuroderm新型帕金森藥物輸送系統
Neuroderm公司開(kāi)發(fā)的帕金森癥輸送系統受到了FDA的廣泛關(guān)注,前期研究發(fā)現,該公司開(kāi)發(fā)的適用于中度帕金森的ND0612L和重度帕金森癥的ND0612H具有良好的安全性和患者耐受性,兩種系統的濃度在患者體內波動(dòng)較小,半衰期較長(cháng),可以減少治療的繁瑣程度。目前這兩種醫療設備已經(jīng)獲得了歐盟的上市許可,如果研究進(jìn)展順利的話(huà),ND0612L和ND0612H有可能在2018年進(jìn)入美國市場(chǎng)。
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