艾曲波帕治療難治性再生障礙性貧血有哪些最新進(jìn)展？
那年一路向北
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2019年6月，《BLOOD》雜志發(fā)表了美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）最新研究成果：艾曲波帕（ASC03）成為治療難治性重型再生障礙性貧血的最佳治療方案和基因方面的進(jìn)展。該研究共納入40例難治性重型再生障礙性貧血患者，試驗(yàn)結(jié)果顯示，艾曲波帕（150mg/日，服用24周，共40例）總療效為50%。其中，20例患者在半年內(nèi)獲得緩解（50%），5例患者在12周時(shí)無效，但在半年時(shí)出現(xiàn)療效。克隆學(xué)演變顯示，16例（19%）患者發(fā)生染色體核型異常，大多數(shù)發(fā)生在半年內(nèi)，其中7例患者出現(xiàn)-7或7q-異常。此外，在初診再障患者、艾曲波帕治療后有效、無效及發(fā)生克隆演化的患者中，髓系腫瘤基因突變發(fā)生率均未明顯差異。研究人員提醒，艾曲波帕應(yīng)用時(shí)間盡量長(zhǎng)，有效率會(huì)更高；療效穩(wěn)定的患者可以考慮停藥，即便復(fù)發(fā)，再次治療有效率仍較高；治療后應(yīng)評(píng)價(jià)其療效及染色體變化，決定后續(xù)治療有無調(diào)整；如果治療無效，要警惕7號(hào)染色體發(fā)生異常進(jìn)展為MDS或急性白血病，應(yīng)盡早進(jìn)行造血干細(xì)胞移植。
