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骨髓的造血過(guò)程依賴于充足數(shù)量和正常功能的干細(xì)胞。這些干細(xì)胞需要能夠不斷自我增殖和更新，同時(shí)分化成粒細(xì)胞、紅細(xì)胞和巨核細(xì)胞，以形成成熟的血細(xì)胞。干細(xì)胞的缺乏或功能障礙是再生障礙的主要原因。嚴(yán)重再障患者的骨髓培養(yǎng)顯示，定向祖細(xì)胞減少，提示多能干細(xì)胞減少或功能障礙。許多再生障礙性貧血患者通過(guò)骨髓移植成功治愈，表明通過(guò)植入正常的骨髓干細(xì)胞可以糾正骨髓缺陷。干細(xì)胞增殖和更新取決于特定的微環(huán)境條件。再生障礙性貧血也可能由于骨髓造血微環(huán)境缺陷造成。骨髓基質(zhì)或微環(huán)境在血細(xì)胞增殖和成熟中起著重要作用。骨髓基質(zhì)細(xì)胞能夠產(chǎn)生造血生長(zhǎng)因子，如GM-CSF等，這些因子供給祖細(xì)胞，但再障時(shí)調(diào)節(jié)造血的因子增加。再障也可能是細(xì)胞或體液免疫對(duì)造血細(xì)胞抑制的結(jié)果。近年來(lái)，注意力集中于造血細(xì)胞的免疫抑制。抗淋巴細(xì)胞血清治療再障獲得成功，免疫抑制治療在同卵雙胎移植中也常常需要。已證明抑制性T淋巴細(xì)胞可抑制干細(xì)胞的生長(zhǎng)和分化。再障也可能是由抗干細(xì)胞抗體或抗造血前體細(xì)胞抗體所致。再生障礙性貧血的發(fā)病機(jī)理可能涉及多能干細(xì)胞、造血微環(huán)境和免疫反應(yīng)之間的復(fù)雜關(guān)系。任何一種成分缺陷都可能導(dǎo)致再障的發(fā)生。