羅氏自閉癥新藥何時上市
追著太陽飛
Lv.7
美國食品藥品監(jiān)督管理局已將Balovaptan指定為一種突破性療法，（ "突破性療法"認(rèn)證是指被開發(fā)單用或與一種或多種其他藥物聯(lián)用于治療嚴(yán)重或危及生命的疾病，且初步臨床試驗(yàn)表明，在一個或多個有臨床意義的終點(diǎn)指標(biāo)上，該藥較現(xiàn)有療法有顯著改善，如臨床開發(fā)早期觀察到的明顯療效。當(dāng)獲得FDA"突破性療法"認(rèn)證，會得到一系列優(yōu)惠待遇，如快速通道認(rèn)定的特權(quán)、FDA 官員的悉心指導(dǎo)（早在Ⅰ期臨床開發(fā)階段便可開始，以推進(jìn)一項(xiàng)高效藥物開發(fā)計劃的實(shí)施）以及有高級管理者和資深評審人員參與對開發(fā)計劃進(jìn)行積極協(xié)作性的跨學(xué)科評審等。羅氏公司治療自閉癥譜系的藥物Balovaptan于2018年1月30日獲得了FDA突破性療法認(rèn)證。）“這很重要，因?yàn)樗饕糜诰哂幸欢ㄇ熬暗乃幬铩！?nbsp;Jou說，目前沒有治療自閉癥的藥物 “總會使人產(chǎn)生一種緊迫感?！?br />
那么這藥到底什么時候能夠出來呢？我覺得目前很難講，因?yàn)楝F(xiàn)在是第二階段，后面可能還有第三階段和第四階段，還要測試各種劑量，上市前各種額外需要的研究試驗(yàn)，各種批準(zhǔn)等等，也許再需要個10幾年也說不定。我個人的基本意見是不需要有太高的期望。因?yàn)檫@種藥即使面試了，它是局限在糾正社會行為的，不是自閉癥的治療藥。不是所有的自閉癥孩子都需要這方面的干預(yù)，或者干預(yù)的內(nèi)容和方向都會不一樣。孩子的成長刻不容緩，在對有效治療方法飽懷美好希望的同時，家長們不要放棄任何積極干預(yù)的機(jī)會，但是不要去強(qiáng)硬地糾正孩子的每一個行為。干預(yù)要看孩子的年齡，個人的特征，當(dāng)期的需求而優(yōu)先排序，別把孩子的時間全部霸占用來干預(yù)，反而要給他足夠的時間和空間去做他們喜歡的事情，去玩，去運(yùn)動，去睡覺。
