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兒童急性AA表現(xiàn)出以下的癥狀特點：外周血的全血細胞減少，中性粒細胞絕對值、網(wǎng)織紅細胞百分比及絕對值顯著減少，淋巴細胞百分比明顯增高，外周血無幼稚細胞；髂骨及胸骨骨髓呈多部位增生不良，造血細胞明顯減少，非造血細胞明顯增多，巨核細胞明顯減少或大部分缺失；部分患兒的骨髓可見增生活躍，但淋巴細胞等非造血細胞比例明顯增多，巨核細胞明顯減少，同時在反復感染時可涉及肝、脾及淋巴結(jié)。兒童AA治療方式主要包括兩種：1)采用造血干細胞移植重建正常造血和免疫功能，以及根治SAA。目前研究表明，在某些國家，只有20%的AA患者能夠找到合適的同胞供者進行進行治療。因此，一些研究已經(jīng)開始尋求其他供者來源，例如HLA相合的非血緣相關供者骨髓、外周造血干細胞或臍血、HLA不相合的血緣相關供者等；2)免疫抑制劑的應用，其中ATG+CSA+MP方案是較常采用的治療SAA的方法。療效反應時間不一，約1/2的治療反應發(fā)生于治療后3個月，多數(shù)起效于治療后6個月。對兒童AA患者而言，單倍體移植是一種療效與HLA相合同胞BMT相似的治療方法，并發(fā)癥較少，并且患兒恢復造血和免疫重建快，移植過程較為安全，患兒的耐受性更好。隨著治療方案不斷完善，SAA的治療緩解率已提高至60％—80％，長期存活率及生存質(zhì)量提高。