索拉非尼作為一種口服多靶點(diǎn)酪氨酸激酶抑制劑，可以阻斷VEGFR1-3、PDGFR-β、FLT3、c-KIT等多種受體，可以用來治療晚期腎癌。

與舒尼替尼治療晚期腎癌不同的是，索拉非尼還可以抑制Raf下游的絲/蘇氨酸激酶活性，阻斷在細(xì)胞增殖中起重要作用的MAPK通路，從而同時影響腫瘤的血管發(fā)生和細(xì)胞增殖。

在一項(xiàng)隨機(jī)雙盲安慰劑對照的三期臨床研究中，903名之前接受過根治性腎切除術(shù)和（或）細(xì)胞因子治療后病情仍繼續(xù)進(jìn)展的晚期腎癌患者，隨機(jī)被分為索拉菲尼組和安慰劑組。

研究結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，索拉非尼組的中位無進(jìn)展生存期顯著延長（5.5個月 vs 2.8個月）。基于此研究結(jié)果，48%的安慰劑組患者在4個月后改為索拉非尼。

排除了交叉治療的影響后，最終統(tǒng)計(jì)結(jié)果證實(shí)索拉非尼組的總生存期較安慰劑組具有明顯的提高（17.8個月 vs 14.3個月）。

因此，2011年NCCN腎癌治療指南中，索拉非尼作為一線治療推薦用于特定透明細(xì)胞為主型與非透明細(xì)胞為主型轉(zhuǎn)移性腎癌，其證據(jù)水平為2A。