來那度胺是否能控制SMM的進展?
大多數(shù)sMM最終都會進展為aMM,但是仍有少數(shù)患者可以保持無癥狀狀態(tài)很多年。sMM進展為aMM的中位時間為2到3年。Kyle等對276例sMM患者的累計2131人年次隨診結果顯示,sMM患者在診斷后5年、1O年和15年時進展為aMM或淀粉樣變的可能性分別是51%、66%和73%,中位至疾病進展時間為4.8年。
在一項隨機、開放標簽、多中心III期試驗中,患者被隨機分配,以28天為一個治療周期,每周期的第1-21天口服來那度胺25mg或觀察,直至出現(xiàn)疾病進展、毒性或由于其他原因停藥。
研究共納入182例患者,隨機分至來那度胺組(n=92)或觀察組(n=90)。中位隨訪35個月,來那度胺組50%對治療有反應,觀察組沒有反應。與觀察組相比,來那度胺組的無進展生存顯著延長。來那度胺組1年、2年、3年無進展生存率分別為98%、93%和91%,而觀察組分別為89%、76%和66%。
此項研究表明,對于SMM患者,與標準方案觀察相比,來那度胺早期干預可顯著延遲疾病進展至癥狀性多發(fā)性骨髓瘤以及終末器官損傷的發(fā)生。
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