索拉非尼治療肝癌的一線藥物，是一種口服的多靶點(diǎn)、多激酶抑制劑，可以靶向作用于腫瘤細(xì)胞及腫瘤血管受體。因此，索拉非尼一方面可以明顯抑制腫瘤細(xì)胞增生；另一方面，還可明顯抑制腫瘤血管生成，同時(shí)發(fā)揮抗血管生成和抗腫瘤細(xì)胞增殖的雙重作用。

2008年6月我國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(sFDA)批準(zhǔn)了索拉非尼用于治療不能手術(shù)切除的肝細(xì)胞癌。那索拉非尼的療效體現(xiàn)在哪些方面呢？

1.索拉非尼是一款多靶點(diǎn)多激酶抑制劑，包括RAF激酶、血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體-2(VEGR-27)、血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體-3(VEGFR-3)、血小板生長(zhǎng)因子受體(PDGFR)、KIT和FLT-3。靶點(diǎn)多，患者適應(yīng)人群自然也多了。

2.索拉非尼服用方便，安全性高，不良反應(yīng)少，耐受性良好。對(duì)于亞太地區(qū)晚期HCc患者，無(wú)論基線時(shí)肝功能(轉(zhuǎn)氨酶)情況和AFP的水平如何，索拉非尼治療均安全有效。

3.無(wú)法手術(shù)或遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移的肝細(xì)胞癌患者：臨床數(shù)據(jù)顯示，服用索拉非尼的病人中位總生計(jì)期為10.7個(gè)月，而安慰劑對(duì)照的中位總生計(jì)期是7.9個(gè)月。索拉非尼降低了肝癌患者31%的死亡率。

4.不能手術(shù)的腎細(xì)胞癌患者：研究顯示，腎癌晚期患者在服用索拉非尼后中位無(wú)疾病進(jìn)展生存時(shí)間(PFS)為29-41周;腫瘤控制率高達(dá)75.1%-80%;中位PFS長(zhǎng)達(dá)40-42周。

5局部復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性、進(jìn)展性、分化型的并且對(duì)放射性碘治療無(wú)效的甲狀腺癌患者。索拉非尼使患者疾病無(wú)進(jìn)展的持續(xù)時(shí)間(無(wú)進(jìn)展生存期)增加41%。至少有一半索拉非尼用藥患者的無(wú)進(jìn)展生存期增加10.8個(gè)月，相比之下安慰劑用藥患者的無(wú)進(jìn)展生存期增加至少5.8個(gè)月。

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