2019年1月，美國臨床腫瘤學會胃腸道腫瘤研討會（ASCO-GI）召開，大會主題為“多學科治療，個體化治療，最理想的結果”。在此次大會上，達拉非尼聯(lián)合曲美替尼在BRAF V600E突變的膽管癌患者中的研究結果一覽無遺。眾所周知，達拉非尼點擊咨詢是黑色素瘤患者、肺癌患者的良師益友，難道和膽管癌還“有一腿”嗎？

膽管癌是一種罕見的惡性腫瘤，預后差，一線治療后的治療選擇和結果尚不明確，二線治療的中位無進展生存期小于5個月，BRAF和MEK抑制劑的聯(lián)合在BRFA V600E突變的甲狀腺未分化癌、黑色素瘤和肺癌中是有效的，但在BRAF V600E突變的結直腸癌療效不明顯。

在ROAR試驗中，將評估BRAF抑制劑達拉非尼(D)聯(lián)合MEK抑制劑曲美替尼(T)對BRAF V600E突變的膽管癌患者治療的療效性和安全性。達拉非尼價格多少已經(jīng)有了眉目：根據(jù)最新的信息顯示，一盒規(guī)格為75mg*120粒的大約在9500元左右。

在這項非盲、Ⅱ期試驗中，9種罕見腫瘤類型（包括膽管癌）的BRAF V600E突變患者將接受D(120mg,bid)+T(2mg,qd)治療，直到出現(xiàn)不可耐受的毒性、疾病進展或死亡。入組患者為先前至少接受過1次系統(tǒng)治療的晚期或轉移性腫瘤患者。

其結果顯示，截至2018年1月3日，共登記了33名膽管癌患者，其中有30名（91%）患者檢測到BRAF V600E突變，中位年齡58歲，78%的患者先前至少接受2次系統(tǒng)治療。最終32名患者被評估，研究者評估的ORR為41%(13/32;95% CI 24~59)，同時在數(shù)據(jù)截止時，13名患者中有6名患者仍在接受治療，7名(54%)患者緩解持續(xù)時間≥6個月。