對(duì)于“替尼家族”，你了解多少？

要提到替尼這個(gè)大家庭，伊馬替尼、吉非替尼、舒尼替尼都是我們熟悉的，作為一類新型生物靶向治療腫瘤藥物，替尼家族在治療癌癥方面功不可沒。今天，我們就帶著大家一起看看其中大名鼎鼎的伊馬替尼。

首先給大家講講伊馬替尼的“前世今生”。在上世紀(jì)80年代末，研究人員通過高通量篩選技術(shù)對(duì)化合物庫進(jìn)行篩選來找尋BCR-ABL蛋白抑制劑，結(jié)果發(fā)現(xiàn)一種2-苯氨基嘧啶的衍生物展現(xiàn)出了成藥的潛力，于是接著通過增加甲基和苯甲酰胺等基團(tuán)的修飾，使其藥性增加。伊馬替尼應(yīng)運(yùn)而生。

1998年6月，伊馬替尼進(jìn)入臨床研究。隨著在試驗(yàn)中不斷凸顯的優(yōu)勢(shì)，伊馬替尼的試驗(yàn)結(jié)果也是讓患者倍感欣慰：將五年生存期從30%一躍提高到80%。除此之外，在5年后，依舊有98%的患者取得了血液學(xué)上的完全緩解。

基于此，伊馬替尼被列入世界衛(wèi)生組織的基本藥物標(biāo)準(zhǔn)清單，被認(rèn)為是醫(yī)療系統(tǒng)中“最為有效、最為安全，滿足最重大需求”的基本藥物之一。截止到現(xiàn)在，伊馬替尼可謂是靶向藥物界的一大傳奇，美國食品藥品監(jiān)督管理局FDA歷史上藥物審核速度最快的一次。

說了這么多，最后我們?cè)賮砜纯匆榴R替尼的適用人群：費(fèi)城染色體陽性的慢性髓細(xì)胞白血?。≒h+CML）慢性期/加速期/急變期、成人不能切除或發(fā)生轉(zhuǎn)移的惡性胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）、兒童新診斷的費(fèi)城染色體陽性的急性急性淋巴細(xì)胞白血?。≒h+ALL）聯(lián)合化療、成人復(fù)發(fā)的或難治的費(fèi)城染色體陽性的急性淋巴細(xì)胞白血?。≒h+ALL）均為被臨床廣泛證實(shí)可以顯著獲益的患病人群。