不得不說，“疾病年輕化”的趨勢(shì)日漸明顯，就拿硬纖維瘤來說，據(jù)統(tǒng)計(jì)，多見于20-30歲左右的年輕人。正值大好年華，罹患硬纖維瘤對(duì)于部分患者來說，或許就是毀滅性的打擊。靶向藥物索拉非尼的出現(xiàn)，就像是一條粗繩，將困在井底的人拉了上來。發(fā)布在NEJM雜志的一項(xiàng)III期研究，對(duì)索拉非尼治療硬纖維瘤的療效和安全性進(jìn)行了評(píng)估。

作為一類罕見的、起源于結(jié)締組織的局部侵襲性腫瘤，硬纖維瘤雖然不轉(zhuǎn)移，但是患者常合并其他綜合癥。一直以來，手術(shù)是治療這類腫瘤的主要手段，局部復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)性也不容忽視。在一項(xiàng)回顧性分析中顯示，口服多靶點(diǎn)酪氨酸激酶抑制劑——索拉非尼似乎大有作為，客觀緩解率（ORR）為25%，且能改善患者的生活質(zhì)量。于是，索拉非尼點(diǎn)擊咨詢與硬纖維瘤之間展開一場(chǎng)“糾葛”。印度索拉非尼價(jià)格也已經(jīng)公開面世，一盒規(guī)格為200mg*120粒的大約在950元左右。

此項(xiàng)Ⅲ期研究結(jié)果顯示，中位隨訪時(shí)間27.2個(gè)月中，盡管患者的中位無進(jìn)展生存期（PFS）尚未達(dá)到，索拉非尼組和安慰劑組預(yù)估的1年P(guān)FS率分別為89%和46%；預(yù)估2年P(guān)FS率分別為81%和36%。很明顯，索拉非尼組患者的PFS顯著更優(yōu)。

另外在研究中，33%的患者出現(xiàn)疾病進(jìn)展，索拉非尼組和安慰劑組分別為12%和63%。索拉非尼和安慰劑組總體的ORR分別為33%和20%，；至疾病緩解的中位時(shí)間，索拉非尼組和安慰劑組分別為9.6和13.3個(gè)月。