索拉非尼治療肝癌的一線藥物，是一種口服的多靶點、多激酶抑制劑，可以靶向作用于腫瘤細胞及腫瘤血管受體。因此，索拉非尼一方面可以明顯抑制腫瘤細胞增生；另一方面，還可明顯抑制腫瘤血管生成，同時發(fā)揮抗血管生成和抗腫瘤細胞增殖的雙重作用。

2008年6月我國食品藥品監(jiān)督管理局(sFDA)批準了索拉非尼用于治療不能手術(shù)切除的肝細胞癌。那索拉非尼的療效體現(xiàn)在哪些方面呢？

1.索拉非尼是一款多靶點多激酶抑制劑，包括RAF激酶、血管內(nèi)皮生長因子受體-2(VEGR-27)、血管內(nèi)皮生長因子受體-3(VEGFR-3)、血小板生長因子受體(PDGFR)、KIT和FLT-3。靶點多，患者適應(yīng)人群自然也多了。

2.索拉非尼服用方便，安全性高，不良反應(yīng)少，耐受性良好。對于亞太地區(qū)晚期HCc患者，無論基線時肝功能(轉(zhuǎn)氨酶)情況和AFP的水平如何，索拉非尼治療均安全有效。

3.無法手術(shù)或遠處轉(zhuǎn)移的肝細胞癌患者：臨床數(shù)據(jù)顯示，服用索拉非尼的病人中位總生計期為10.7個月，而安慰劑對照的中位總生計期是7.9個月。索拉非尼降低了肝癌患者31%的死亡率。

4.不能手術(shù)的腎細胞癌患者：研究顯示，腎癌晚期患者在服用索拉非尼后中位無疾病進展生存時間(PFS)為29-41周;腫瘤控制率高達75.1%-80%;中位PFS長達40-42周。

5局部復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性、進展性、分化型的并且對放射性碘治療無效的甲狀腺癌患者。索拉非尼使患者疾病無進展的持續(xù)時間(無進展生存期)增加41%。至少有一半索拉非尼用藥患者的無進展生存期增加10.8個月，相比之下安慰劑用藥患者的無進展生存期增加至少5.8個月。

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